บทต่อไปของ MRNA ไม่มีส่วนเกี่ยวข้องกับวัคซีน COVID-19

ผมปลอดภัยที่จะกล่าวว่าก่อนการพัฒนาของ ไฟเซอร์-BioNTech และ ทันสมัย วัคซีนป้องกันโควิด-19 คนส่วนใหญ่ไม่เคยนึกถึง Messenger RNA หรือ mRNA ตั้งแต่ชั้นมัธยมศึกษาตอนปลาย ถ้าเคย โมเลกุลมีบทบาทสำคัญในร่างกาย โดยนำสูตรการผลิตโปรตีนต่างๆ ไปยังส่วนต่างๆ ของเซลล์ที่ผลิตโปรตีนเหล่านั้น แต่ “mRNA” ไม่ใช่วลีทั่วไปจนกระทั่ง Pfizer-BioNTech และ Moderna ควบคุมพลังของสารพันธุกรรมเพื่อสอนร่างกายให้สร้างชิ้นส่วนของโปรตีนที่พบบนพื้นผิวของไวรัส COVID-19 จึงฝึกให้ต่อสู้กับของจริง สิ่งนั้นคือการโจมตี

ที่ยิ่งใหญ่ ประสิทธิภาพของวัคซีนป้องกันโควิด-19 ที่ใช้ mRNA ได้สร้างความตื่นเต้นอย่างมากเกี่ยวกับศักยภาพในการใช้งานใน วัคซีนสำหรับโรคอื่นๆ. และวัคซีนอาจเป็นเพียงจุดเริ่มต้น เมื่อเดือนที่แล้ว นักวิจัยใช้ mRNA เพื่อส่งมอบเทคโนโลยีการแก้ไขยีน CRISPR ที่สามารถรักษาโรคทางพันธุกรรมที่หาได้ยากในมนุษย์อย่างถาวร ซึ่งเป็นความก้าวหน้าที่ผู้เชี่ยวชาญกล่าวว่ามีนัยสำคัญมากกว่าการรักษาโรคเพียงอาการเดียว

การวิจัยทางวิทยาศาสตร์การแพทย์โดยใช้ CRISPR—ระบบ ที่ช่วยให้นักวิทยาศาสตร์สามารถเพิ่ม ลบ หรือเปลี่ยนแปลงข้อมูลทางพันธุกรรมที่เฉพาะเจาะจงภายในร่างกายได้ ซึ่งได้พัฒนาไปอย่างรวดเร็วในช่วงไม่กี่ปีที่ผ่านมา นักวิจัยได้แสดงศักยภาพในการย้อนกลับ ตาบอด และ โรคโลหิตจางเซลล์เคียวและรักษาโรคทางพันธุกรรม ในสัตว์. แต่งานใหม่ อธิบายไว้ ใน วารสารการแพทย์นิวอิงแลนด์ ในเดือนมิถุนายนนับเป็นสิ่งที่นักวิจัยเรียกว่าเป็นครั้งแรกที่ CRISPR ได้รับการแสดงเพื่อรักษาโรคทางพันธุกรรมเมื่อให้ยาโดยตรงกับผู้ป่วยในมนุษย์

ในกรณีนี้ เทคโนโลยีนี้ถูกนำไปใช้ในการบำบัดสำหรับ transthyretin amyloidosis ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่ทำให้ตับของผู้ป่วยผลิตโปรตีนที่สะสมจนถึงระดับที่เป็นพิษในที่สุด NS ความชุกของโรค แตกต่างกันไปตามข้อมูลประชากรของผู้ป่วย โดยมีผลกระทบต่อชาวอเมริกันเชื้อสายยุโรปประมาณหนึ่งใน 100, 000 คน แต่มากถึงหนึ่งในทุกๆ 538 คนในภาคเหนือของโปรตุเกสเป็นต้น และสามารถส่งต่อไปยังคนรุ่นต่อไปได้ แม้ว่าจะมียาที่สามารถช่วยผู้ป่วยในการจัดการโรคได้ แต่เป้าหมายของการวิจัยใหม่คือการหยุดปัญหาที่ต้นเหตุ

“จินตนาการโดยใช้ [CRISPR] เพื่อเป็นการบำบัดสำหรับผู้คน คุณต้องหาวิธีนำเครื่องมือแก้ไขเหล่านี้ไปไว้ในเซลล์ที่คุณกำลังพยายามแก้ไข นั่นคือที่มาของ RNA ของผู้ส่งสาร” แดเนียล แอนเดอร์สัน ศาสตราจารย์ด้านวิศวกรรมเคมีที่สถาบันเทคโนโลยีแมสซาชูเซตส์ และผู้ร่วมก่อตั้ง CRISPR Therapeutics ซึ่งใช้เทคโนโลยี CRISPR เพื่อพัฒนายาอธิบาย แอนเดอร์สันไม่ได้มีส่วนร่วมในการวิจัย

ทีมวิจัยที่นำโดย Dr. Julian Gillmore ผู้เชี่ยวชาญด้านโรคอะไมลอยโดซิสที่โรงพยาบาล Royal Free ของสหราชอาณาจักร ได้ตั้งโปรแกรม mRNA เพื่อส่งคำแนะนำในการแก้ไขยีนไปยังตับ โดยปิดส่วนที่รับผิดชอบในการผลิตโปรตีนที่เป็นพิษ หลังจากการฉีดยาเพียงครั้งเดียว สามคนในหกคนในการทดลองพบว่าการผลิตโปรตีนลดลงเกือบสมบูรณ์ อีกสามคนที่เหลือซึ่งได้รับยาที่น้อยกว่านั้นเห็นผลที่น่าทึ่งน้อยกว่า จะใช้เวลาสองสามเดือนเพื่อดูว่าความสำเร็จนั้นแปลว่าบรรเทาอาการได้หรือไม่ แต่การค้นพบในระยะแรกมีแนวโน้ม (งานนี้ได้รับทุนจากบริษัทยา Intellia Therapeutics and Regeneron ซึ่งผลิตยา CRISPR แบบฉีดได้)

ดังที่ดร. จอห์น ลีโอนาร์ด ประธานและซีอีโอของ Intellia กล่าวไว้ว่า “mRNA เป็นวิธีทำให้การแก้ไขยีน CRISPR มีชีวิตชีวาขึ้น CRISPR เป็นตัวขับเคลื่อน mRNA เข้ารหัสมัน”

ตามทฤษฎีแล้ว เทคโนโลยีทั่วไปแบบเดียวกันนี้สามารถนำมาใช้ในการรักษาโรคที่นอกเหนือไปจากภาวะต่อมไร้ท่อของทรานส์ไทเรติน Dr. Kenneth Chien ศาสตราจารย์อาวุโสด้านการวิจัยโรคหัวใจที่สถาบัน Karolinska Institutet ของสวีเดน และผู้ร่วมก่อตั้ง Moderna Therapeutics ซึ่งไม่ได้เกี่ยวข้องกับโรคนี้กล่าวว่า “มีโรคต่างๆ มากมายในตับซึ่งอาจทำงานในลักษณะที่คล้ายคลึงกัน วิจัย. “สิ่งสำคัญที่สุดของสิ่งนี้คือความหมายที่เทคโนโลยีสามารถนำกลับมาใช้ใหม่ได้”

Chien เชื่อมั่นในศักยภาพในการพัฒนายาของ mRNA มานานกว่าทศวรรษ เมื่อ Moderna ก่อตั้งขึ้นในปี 2010 ที่จริงแล้ว เป้าหมายหลักของมันคือการพัฒนายาที่ใช้ mRNA ไม่ใช่วัคซีน (Chien ไม่ได้ทำงานที่ Moderna อีกต่อไปและตอนนี้เป็นที่ปรึกษาให้กับ AstraZeneca ยักษ์ใหญ่ด้านเภสัชกรรม) เขายังคงทำงานเกี่ยวกับยาที่ใช้ mRNA ที่เขาหวังว่าจะสามารถรักษาโรคหัวใจได้ในที่สุด

ลีโอนาร์ดกล่าวว่าส่วนที่ยุ่งยากคือการหาวิธีนำยาเข้าสู่เนื้อเยื่อต่างๆ เนื่องจากกลยุทธ์ในการส่งมอบการบำบัดด้วย CRISPR นั้นแตกต่างกันไปตามเป้าหมาย งานวิจัยชิ้นใหม่นำเสนอพิมพ์เขียวสำหรับภาวะที่ตับเป็นพื้นฐาน และลีโอนาร์ดเชื่อว่าวิธีการที่คล้ายกันนี้สามารถนำมาใช้ในระยะเวลาอันใกล้สำหรับโรคไขกระดูก ระบบประสาท และกล้ามเนื้อ รายการตามหลักวิชาเติบโตจากที่นั่น ตราบใดที่นักวิจัยสามารถปรับแต่งการจัดส่งได้

“โควิด [vaccines are] ความสำเร็จที่ยิ่งใหญ่สำหรับ mRNA และถ้ามันไม่ทำอะไรเลย ก็เยี่ยมมาก” Chien กล่าว “อย่างไรก็ตาม ฉันคิดว่าคุณจะได้เห็น mRNA บทต่อไปจะน่าตื่นเต้น ถ้าไม่มากไปกว่าเรื่องราวของวัคซีน mRNA”

เขียนถึง Jamie Ducharme ที่ jamie.ducharme@time.com.